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salud Diabierna 16 Mei 2025
Modificacion di gene a yuda baby enfermo prospera
Cientificonan ta bisa cu e terapia aki por yuda miyones den futuro
(AP)—Un baby naci cu un roya, ta diseña en general pa
malesa genetico incomun aborda desordennan comun,
y peligroso ta creciendo parcialmente pa motibonan
y prosperando despues financiero: mas pashent ta
di haya un tratamento di nifica un posibilidad di mas
modifica gene traha ex- benta, cual por yuda paga e
clusivamente p’e. costo di desaroyo y genera
mas ganashi. E prome terapia
Investigadornan a describi di CRISPR aproba pa e U.S.
e caso den un estudio nobo, Food and Drug Administra-
bisando cu e ta entre e prome tion (FDA), por ehempel,
pa ser exitosamente trata cu ta trata e malesa ‘sickle cel’,
un terapia personalisa cu ta un desorden di sanger dolo-
busca pa corigi un eror chiki- roso afectando miyones rond
to pero critico den su codigo mundo.
genetico cu ta mata mita
di baby afecta. Aunke por Musunuru a bisa cu e trabao
dura un rato prome cu otro di su equipo—funda par-
tratamentonan personalisa cialmente pa e Institutonan
ta disponible pa otro hende, Nacional di Salubridad—a
dokternan ta spera cu e tec- mustra cu pa crea un trata-
nologia por yuda e miyones mento personalisa no mester
cu ta kedando atras aunke direccion di usa terapianan di tualmente,” segun Dr. Kiran “modificacion di base,” e ta ta increiblemente caro—e
medicina genetico a avansa pa modificacion di gene pa trata Musunuru, un experto den reduci e riesgo di cambionan costo “no tabata hopi leu”
via cu nan condicion ta asina un variedad amplio di desor- modificacion di gene na Uni- no desea den gene. cu e 800.000+ dollar pa un
incomun. dennan genetico pa cual no versity of Pennsylvania cu ta transplante di higra y cuido
tin tratamento definitivo ac- co-autor di e estudio publica Na februari, KJ a haya su relaciona, el a bisa.
“Esaki ta e prome stap den diahuebs den e New England prome infusion di IV cu e
Journal of Medicine. terapia di gene, suministra “Mientras nos ta sigui me-
via druppels chikito yama hora e terapianan aki y corta e
E baby, KJ Muldoon di Clif- nanoparticulonan lipido cu duracion aun mas, economi-
anan di scala lo ‘kick in’ y mi
ton Heights, Pennsylvania, ta ta drenta e celnan den higra.
un di 350 miyon hende rond Despues di varios dosis du- lo anticipa cu costo lo cum-
insa baha,” Musunuru a bisa.
mundo cu malesanan inco- rante lunanan di maart y
mun, mayoria di cual ta ge- april, KJ por a cuminsa come Cientificonan tampoco lo
netico. El a ser diagnostica net normal y a recupera bon for
despues di su nacemento cu di malesanan manera gripe, mester keda haci e trabao in-
cial tur biaha cu nan crea un
deficiencia severo den CPS1, cual ta forsa e curpa y ta em-
calcula pa algun expertonan peora sintomanan di CPS1. terapia personalisa, Bhoopa-
lan a bisa, pues e investiga-
pa afecta rond di 1 miyon Tambe e baby ta tumando
baby. E baby ta haya falta di menos medicamento. cion aki “ta crea e escenario”
pa trata otro tipo di condicion
enzym necesario pa yuda kita
ammonia for di curpa, pues Considerando su mal prog- incomun.
e por acumula den sanger y nosis mas trempan, “cualkier
bira toxico. Transplante di momento cu nos mira cualk-
higra ta un opcion pa algun. ier logro chikito—manera un
simple zwaaimento di man of
Dentro di seis luna, e equipo biramento di curpa—e ta un
na e Children’s Hospital of momento grandi pa nos,” su
Philadelphia and Penn Medi- mama a bisa.
cine, hunto cu nan partner-
nan, a crea un terapia diseña Asina mes, investigadornan
pa corigi e gene defectuoso ta adverti cu algun luna so a
di KJ. Nan a usa CRISPR, e pasa. Nan mester sigui con-
herment di modificacion di trola su progreso durante
gene cu a gana e Premio No- varios aña. Investigadornan
bel na 2020. En bes di corta e ta spera cu loke nan siña di
rama di DNA manera e met- KJ su caso, nan por aplik’e pa
odonan anterior di CRISPR otro pashentnan cu malesan-
a haci, dokternan ta emplea an incomun.
un tecnica cu ta flip e “let-
ter” mutua di DNA—conoci
tambe como un base—pa Terapianan di gene, cual por
e tipo corigi. Conoci como ta sumamente caro pa desa-
