Page 7 - El Directorio Edicion 833

Los afectados por este mal tie- nen ojos normales, pero care- cen de un gen que convierte la luz en señales al cerebro que habilitan la vista
La inscripción de pacientes en el primer estudio para poner a prueba una técnica de edición genética llamada CRISPR para tratar de curar una forma hereditaria de ceguera está a punto de comenzar.
Científicos buscan curar ceguera con edición genética
Reportaje
tante por medio de una herra- mienta que corta o “edita” el ADN en un punto específico. La intención es lograr un trata- miento que de una vez altera para siempre el ADN natal de la persona.
lémico tratamiento de un cien- tífico chino, que alteró el ADN de embriones en el momento de la concepción de forma tal que puedan transmitir los cam- bios a las generaciones futu- ras. Las alteraciones del ADN
tabólicas mediante una herra- mienta llamada dedos de zinc.
CRISPR ha cautivado a los científicos por su sencillez, aunque es tan novedosa que no se conocen plenamente los
riesgos. Pero los investigado- res creen que tiene el poten- cial de curar o tratar muchos males causados por defectos genéticos para los cuales no existen tratamientos eficaces en la actualidad.
Los afectados por este mal tie-
nen ojos normales, pero care- Las empresas Editas Medicine
en adultos a las que aspira el nuevo tratamiento no serán transmitidas a la descenden- cia.
Una empresa, Sangamo The- rapeutics, ha intentado la edi- ción genética en el organismo para tratar enfermedades me-
se realiza mediante un breve procedimiento quirúrgico.
cen de un gen que convierte la y Allergan ensayarán el trata-
Los participantes en el nuevo estudio deberán ser niños de por lo menos 3 años y adultos con visión parcial.
luz en señales al cerebro que miento en 18 personas en habilitan la vista. todo Estados Unidos en los
El tratamiento experimental busca dar a niños y adultos una versión sana del gen fal-
próximos meses.
Edición 833 Del 25 al 31 de julio del 2019
El Directorio Comercial Latino de Montreal 7
La edición genética en perso- nas ya nacidas difiere del po-
El estudio es para personas con una forma de amaurosis congénita de Leber, la causa más común de ceguera infan- til, que ocurre en dos a tres de cada 100,000 nacimientos. Los afectados solo suelen ver luces brillantes y formas bo- rrosas, y con el tiempo pue- den perder totalmente la vista.
Los padres son portadores del gen defectuoso que puede permanecer durante genera- ciones sin ser detectado, para surgir bruscamente cuando un niño recibe dos copias debido a una combinación desafortu- nada.
Existe una terapia genética llamada Luxturna para otras formas del mal y el trata- miento es similar: se utiliza un virus modificado para introdu- cir el gen de reemplazo en las células de la retina en el fondo del ojo. Es una inyección que