Page 29 - Revista Biotecnologia

Diferencias entre la terapia génica y terapia celular
Un producto de terapia génica humana es un medicamento biológico caracterizado por incluir un principio activo que contiene un ácido nucleico recombinante o estar constituido por él, con el fin de regular, reparar, sustituir, añadir o modificar una secuencia génica en específico.
El medicamento que proviene de terapia génica también está caracterizado por tener un efecto terapéutico, profiláctico o diagnóstico directamente dependiente de la secuencia del ácido nucleico recombinante que contenga, o del producto de la expresión genética de dicha secuencia. Asimismo, no se considera terapia génica a las vacunas contra enfermedades infecciosas.
El material genético puede ser simplemente ADN codificante de una proteína terapéutica la cual estemos interesados introducirla en el individuo, o también el material genético puede ser ARN de interferencia (oligonucleótidos) antiparalelo para inhibir la expresión de genes responsables de una enfermedad, o bien el material puede ser corrector de genes defectuosos en lugar de aportar copias adicionales que restauren su función.
La introducción del material genético puede llevarse a cabo directamente en el individuo (terapia génica in vivo) o bien introducirse en células aisladas que, posteriormente, son administradas al organismo. Esto último se considera terapia celular.
Hemos de aclarar también que el material genético necesita unos vehículos (vectores) que faciliten su introducción en las células. Estos vectores pueden ser virales (virus modificados no patógenos) o no virales (lípidos o sustancias catiónicas que forman nanopartículas en las que se “engloba” el material genético).
¿Siempre que haya una terapia celular habrá detrás terapia génica? No siempre. La terapia celular somática es un medicamento biológico que contiene células o tejidos que han sido objeto de manipulación sustancial de modo que se hayan alterado sus características biológicas, funciones fisiológicas o propiedades estructurales pertinentes para el uso clínico previsto, o por células o tejidos que no se pretende destinar a la misma función esencial en el receptor y en el donante.
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