Page 123 - 2024-10-02-Diabète, mélanome, cancer d'un polype diu côlon, leucémie rarissime

Documentation sur le Pemigatinib et le Contexte :
1. Qu'est-ce que le Pemigatinib ?
• Mode d'Action : Le Pemigatinib est un inhibiteur de FGFR
(Fibroblast Growth Factor Receptor), une protéine qui joue un
rôle crucial dans la prolifération cellulaire, la survie, la
migration et l'angiogenèse (formation de nouveaux vaisseaux
sanguins). Les mutations ou réarrangements dans les gènes
FGFR peuvent conduire à une activation excessive de ces voies,
ce qui peut provoquer le développement de certains cancers.
• Utilisation Actuelle : Pemigatinib est actuellement approuvé
pour le traitement du cholangiocarcinome (cancer des voies
biliaires) non opérable ou métastatique chez les patients dont
les tumeurs présentent une fusion FGFR2.
2. Utilisation en Investigation pour MLNs avec
Réarrangement FGFR1
• Néoplasmes Myéloïdes/Lymphoïdes (MLNs) : Ce terme
désigne un groupe de cancers du sang qui inclut divers types de
leucémies et de lymphomes. Les réarrangements du gène
FGFR1 sont rares, mais lorsqu'ils se produisent, ils peuvent
jouer un rôle clé dans le développement de ces cancers.
• Étude FIGHT-203 : Il s'agit d'un essai clinique de phase II en
cours, qui évalue l'efficacité du Pemigatinib chez les patients
atteints de MLNs avec réarrangement FGFR1. Les études de
phase II se concentrent généralement sur l'efficacité du
médicament et sur l'évaluation de la réponse des patients au
traitement.
3. Efficacité et Sécurité
• Réponses Positives : Les premiers résultats de l'étude
FIGHT-203 ont montré que Pemigatinib peut induire des
réponses thérapeutiques significatives, y compris des réponses
cytogénétiques complètes (élimination des anomalies
génétiques dans les cellules cancéreuses).
• Tolérance : Jusqu'à présent, Pemigatinib semble être bien
toléré par les patients participant à l'étude, sans toxicités
inattendues.

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