Page 137 - 2024-10-02-Diabète, mélanome, cancer d'un polype diu côlon, leucémie rarissime

• Ces médicaments ciblent spécifiquement les
réarrangements du gène FGFR1, qui sont à l'origine de la
maladie. Les études cliniques sur ces médicaments ont
montré des résultats prometteurs, avec des taux de
réponse élevés, incluant des rémissions complètes chez
certains patients.
• Dans les essais cliniques de phase II (comme l'essai FIGHT-
203 mentionné précédemment), des taux de réponse
cytogénétique complète ont été observés, ce qui signifie
que certaines personnes ont vu une disparition complète
des signes cellulaires de la maladie.
• Durabilité des réponses : Certaines réponses au
traitement peuvent être prolongées, mais la durée exacte de
ces réponses et leur impact à long terme varient selon les
individus. Les études sont en cours pour déterminer les taux
de survie à 5 ans et plus.

Conclusion :
En résumé, les néoplasmes myéloïdes/lymphoïdes avec réarrangement
FGFR1 sont extrêmement rares, avec moins de 100 cas rapportés dans
la littérature médicale. Cependant, les nouveaux traitements comme le
Pemigatinib offrent de l'espoir avec des taux de réponse élevés, y
compris des rémissions complètes chez certains patients. Les résultats
à long terme restent à être confirmés par des études cliniques en cours.

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