Page 139 - 2024-10-02-Diabète, mélanome, cancer d'un polype diu côlon, leucémie rarissime

3. Traitements Ciblés
• Le développement d'inhibiteurs de FGFR1, comme
le Pemigatinib, a transformé le traitement de cette maladie.
Ce type de traitement cible spécifiquement le réarrangement
génétique qui cause la prolifération anormale des cellules.
• Études cliniques : Des essais, notamment l'essai de phase II
FIGHT-203, montrent que ces inhibiteurs peuvent provoquer
des réponses durables, voire des réponses cytogénétiques
complètes (ce qui signifie qu'aucun signe génétique de la
maladie n'est détecté après le traitement).
• Réponse au traitement : Les premières données suggèrent
que certains patients répondent rapidement aux inhibiteurs de
FGFR1. Les réponses cytogénétiques observées montrent
que la maladie peut être contrôlée chez une partie des patients
pendant une période significative.
4. Pronostic et Résultats
• Avant les traitements ciblés : Le pronostic pour cette forme
de néoplasme était généralement mauvais, avec une survie
médiane de moins de 2 ans dans certains cas, en fonction de
l'agressivité de la maladie.
• Avec les traitements ciblés : Les résultats préliminaires des
études montrent une amélioration notable de la survie
globale chez les patients traités par des inhibiteurs du FGFR1,
avec des périodes de rémission prolongées. Cependant, comme
ces traitements sont relativement nouveaux, il n'existe pas
encore de données consolidées à long terme (5 ou 10 ans) sur la
survie.
5. Effets Secondaires des Inhibiteurs du FGFR1
• Les inhibiteurs du FGFR1 comme le Pemigatinib peuvent
provoquer des effets secondaires, bien que ceux-ci soient
souvent gérables. Les effets indésirables les plus courants
rapportés dans les essais cliniques incluent des troubles
gastro-intestinaux (diarrhée, nausées), des déséquilibres
électrolytiques (comme une baisse du phosphore ou du
sodium dans le sang), et dans certains cas, des problèmes
oculaires (irritations).
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