Page 224 - Bloedstollig en bloedingsneiging

212 Bloedstolling en bloedingsneiging
factor VIII-concentraten, waaronder dus het CLB en daarnaast twee Amerikaanse firma’s die importvergunningen hadden. Die buitenlandse import was noodzakelijk want Nederland was toen niet zelfvoorzienend in de stollingsfactoren voor hemofilie. De bloedtransfusie- organisaties en de overheid hadden wel de taak om Nederland op dat gebied self-sufficient te maken maar dit streven behoorde niet tot de verantwoordelijkheid van behandelaars en pati- ënten zelf. Eén van de oorzaken van het tekortschieten van de zelfvoorzienendheid was dat de efficiëntie van het winningsproces van de plasmastollingsfactoren in bepaalde gevallen laag was.
Kadertekst XIII.2
Bij het CLB verkreeg men in 1997 bij het produceren van nat bevroren cryoprecipitaat, drooggevroren cryoprecipitaat en factor VIII-concentraat uit plasma, opbrengsten van res- pectievelijk 40%, 25-30%, en 10-15%. In die jaren werd verwacht dat technologische ver- beteringen dit laatste type wellicht op een opbrengst van 30-50% zou kunnen brengen maar ook anno 2015 is dat nog steeds niemand gelukt.27
Overigens bestonden er echter ook belangrijke argumenten tegen een streven naar zelf- voorzienendheid. In de eerste plaats draagt import bij aan risicospreiding in het geval dat de aanvoer mocht stokken; ten tweede waren marktfluctuaties goedkoper op te vangen; en ten derde was de Nederlandse productie relatief kleinschalig en daardoor verhoudingsgewijs duur. Het merendeel van de hemofiliepatiënten maakte in het begin van de jaren negentig ge- bruik van binnenlandse preparaten. In het rapport ‘hemofilie in Nederland - HiN4’ van maart 1994 werd verslag gedaan van een enquête naar het gebruik. Van de responderende hemofilie A-patiënten onder behandeling (n = 542) maakte 76% gebruik van factor VIII-concentraat van CLB/bloedbanken, 12% maakte gebruik van geïmporteerd concentraat en overig / onbekend was 8%.28
De basis voor het ondersteunen van het self-supporting beleid was in de jaren negentig aan het wegvallen, doordat er toen biotechnologische producten geproduceerd konden worden zonder dat er humaan plasma aan te pas kwam. De Nieuwe Biotechnologie bood namelijk een compleet andere methode van productie van stollingsfactoren, via de weg van recombinant- DNA technologie. Aanvankelijk werd geprobeerd stollingsfactoren te bereiden uit genetisch gemodificeerde bacteriën en schimmels maar die producten weken te veel af van humane, zo men wil authentieke, stollingsfactoren. De doorbraak kwam met de bereiding van factor VIII uit genetisch gemodificeerde zoogdiercellen. In het erfelijk materiaal van die cellen werd een speciaal extra gen ingebracht dat deze cellen aanzet om menselijk factor VIII te maken. Na de intracellulaire synthese wordt het factor VIII door de cellen uitgescheiden, waarna het product op een soortgelijke wijze wordt gezuiverd als factor VIII uit plasma. Het resultaat was een product dat zich qua structuur en eigenschappen niet onderscheidde van humaan plasmatisch factor VIII.
In september 1994 werd door het Centraal Laboratorium van de Bloedtransfusiedienst van het NRK het biotechnologisch geproduceerde Recombinate geïntroduceerd: recombinant factor VIII geproduceerd door de firma Baxter. In principe zou het CLB het op de markt brengen van recombinant factor VIII over hebben kunnen laten aan de industrie, maar het CLB wilde het héle scala aan stollingsfactoren kunnen leveren. Daarmee voorkwam het CLB dat haar klanten naar meerdere leveranciers moesten. Met Recombinate als alternatief werd het mogelijk om in de volledige Nederlandse behoefte aan factor VIII te voorzien en - waar dat wenselijk was - aan te vullen met factor VIII geproduceerd uit Nederlands plasma.29