Page 28 - BIOTEKLIT

Pemanfaatan bioteknologi rekayasa genetika, antara lain untuk (1)
terapi gen, (2) pembuatan vaksin, (3) pembuatan organisme transgenik,

dan (4) teknologi enzim.
1) Terapi Gen
Terapi gen adalah usaha perbaikan kelainan genetik dengan

memperbaiki susunan basa nitrogen pada rantai DNA dalam gen. Untuk
mengganti gen yang rusak atau gen mutan yang merugikan, dapat

disisipkan atau dicangkokkan gen pengganti yang normal dengan teknik
rekombinasi DNA. Terapi gen biasanya digunakan untuk memperbaiki

kelainan genetik karena tidak adanya suatu enzim yang disebabkan oleh
adanya gen mutan atau gen yang tidak normal. Gen normal dapat

dimasukkan ke dalam kromosom di dalam inti sel somatik agar sel somatik
tersebut mampu memproduksi enzim secara normal.
Terapi gen diterapkan untuk memperbaiki kelainan genetik ADD

(Adenosine Deaminase Deficiency). ADD adalah kelainan berupa
kehilangan daya tahan tubuh akibat tidak terdapatnya enzim ADA

(Adenosin Deaminase) sehingga rentan terkena infeksi patogen. ADD
menyebabkan penyakit SCID (Severe Combined Immunodeficiency

Disease).
Mekanisme terapi gen adalah sebagai berikut.

Alel ADA normal disisipkan ke dalam asam nukleat retrovirus sehingga
diperoleh retrovirus rekombinan. Dalam hal ini, retrovirus berperan
sebagai vektor.

Sel limfosit T abnormal dari pasien kemudian dikultur bersama
retrovirus rekombinan.

Retrovirus rekombinan menginfeksi sel limfosit T abnormal dan
menyisipkan genomnya pada sel limfosit T tersebut sehingga sel

limfosit T menjadi normal karena telah mengandung alel ADA
Sel limfosit yang sudah normal dimasukkan kembali ke dalam tubuh

pasien sehingga pasien akan mendapatkan sistem kekebalannya
kembali.
Terapi gen dengan genome editing

20 E-Modul Bioteklit Kelas X